Les Etats-Unis autorisent le traitement le plus cher du monde

Cette thérapie génique, conçue par le laboratoire suisse Novartis pour traiter une forme grave de myopathie, coûte environ 1,9 million d'euros. [SEBASTIEN BOZON / AFP].

La «Food and Drug Administration» (FDA), l’Agence américaine des produits alimentaires et de santé, a, vendredi 24 mai, autorisé le laboratoire suisse Novartis à mettre sur le marché américain le Zolgensma, un traitement au prix record de 2,2 millions de dollars (environ 1,9 million d'euros).

Constituant, de loin, le remède le plus cher du monde, le Zolgensma est une thérapie génique destinée aux enfants de moins de 2 ans, atteints d'une maladie grave appelée atrophie musculaire spinale (AMS), laquelle est la première cause de mortalité infantile.

Les bébés qui en sont atteints perdent les neurones moteurs pour des fonctions telles que la respiration, la déglutition, la parole et la marche. La maladie pouvant évoluer, ensuite, vers une paralysie ou un décès, très fréquent chez les touts-petits.

Critiqué quant au prix, Novartis a annoncé qu’il autoriserait les assureurs à étaler le coût sur cinq ans, et, de rembourser les patients pour le cas où le traitement échouerait.

Un traitement en une prise unique

Administré en une seule prise, le Zolgensma reste toutefois plus économique et confortable que son concurrent, le médicament Spinraza, du laboratoire américain Biogen.

Lancé en 2016, ce premier traitement de l'AMS nécessite en effet une injection dans le canal rachidien tous les quatre mois, et cela durant toute la vie du patient. Sur dix ans, le coût du traitement s'élève ainsi déjà à plus de 4,1 millions de dollars.

Une avancée «historique» pour l'AFM-Téléthon

En France, le feu vert de la FDA donné au Zolgensma a été vivement salué par l'AFM-Téléthon, l'Association française contre les myopathies.

Dans un communiqué, celle-ci applaudit en effet une «avancée historique pour les malades et familles concernés par cette maladie neuromusculaire».

La thérapie génique, élaborée notamment grâce aux travaux français du Généthon - le laboratoire du Téléthon - constituant, selon l'association, «une révolution médicale, équivalente à celle des vaccins ou des antibiotiques».

L'AFM-Téléthon insiste toutefois pour que soient développées, en France et non à l'étranger, les innovations nées de ses laboratoires, et que celles-ci soient accessibles aux malades, tout en étant assumables par le système de santé français.

De son côté, Novartis attend désormais l’autorisation des autorités japonaise et européenne pour commercialiser le Zolgensma dans ces territoires dans les mois qui viennent.

À suivre aussi

Ailleurs sur le web

Derniers articles