Aux Etats-Unis, un jeune garçon de 11 ans sourd depuis la naissance a retrouvé l’ouïe grâce à une thérapie génique révolutionnaire. Il est le premier patient né sourd à entendre après avoir reçu ce traitement.
Une innovation encourageante. Pour traiter des enfants touchés par une surdité héréditaire, des thérapies géniques inédites ont été développées dans le monde par plusieurs équipes médicales. Et aux Etats-Unis, un premier résultat encourageant a été constaté. Aissam Dam, un garçon de 11 ans né sourd profond, entend «pour la première fois de sa vie» après cette thérapie, a annoncé mardi l'hôpital pour enfants de Philadelphie, aux Etats-Unis. Il est le premier patient sourd depuis la naissance à entendre grâce à ce traitement.
200.000 personnes touchées dans le monde
Atteint d’une forme de surdité extrêmement rare, le jeune garçon fait partie des 200.000 personnes dans le monde touchées par cette maladie, causée par une mutation dans un seul gène. Et, selon le chirurgien John Germiller, directeur de la recherche clinique dans la division d'oto-rhino-laryngologie (ORL), la thérapie génique appliquée visait à corriger cette anomalie rare du gène en question.
Opéré en octobre dernier, Aissam Dam ne présente plus qu’une perte auditive légère à modérée, après que son audition se soit améliorée. Cependant, alors que la partie du cerveau destinée à l’acquisition de la parole se ferme vers l’âge de cinq ans, le garçon de 11 ans pourrait ne jamais pouvoir parler.
Concrètement, pour obtenir un tel résultat, les médecins ont déposé deux gouttes de liquide dans une oreille d’Aissam afin de remplacer le gène défectueux par un gène fonctionnel. Ce liquide contient des virus inoffensifs porteurs de gènes fonctionnels codant l’otoferline, une protéine nécessaire aux cellules sensorielles de l'oreille interne, pour convertir les vibrations sonores en signaux électriques envoyés au cerveau.
Des thérapies développées dans le monde entier
Mais les Etats-Unis ne sont pas les seuls à développer des thérapies révolutionnaires. En Chine, une étude, publiée jeudi dernier dans la revue médicale The Lancet, a révélé qu’un traitement administré à six enfants sourds avait permis à cinq d’entre eux de retrouver l’ouïe. «Certains enfants peuvent désormais avoir une conversation normale, décrocher le téléphone et parler», se félicite Zheng-Yi Chen, chercheur à l'hôpital Massachusetts Eye and Ear, aux Etats-Unis, co-auteur de cette étude.
En France, un nouveau médicament similaire de thérapie génique pourrait voir le jour prochainement. L’Hexagone a annoncé l’ouverture prochaine d’un essai clinique pour évaluer son efficacité. Ce traitement sera adressé à des bébés âgés de 12 à 31 mois. Ces derniers présentent, comme Aissam Dam et les enfants chinois de l’étude du Lancet, des mutations dans le gène OTOF qui ne peut plus assurer la production de l’otoferline. Le fait de proposer ce traitement à des tout petits permettra l’acquisition du langage.