La biotech américaine Madrigal Pharmaceuticals Inc. a reçu, ce jeudi 14 mars, l’autorisation de commercialiser le premier médicament contre la maladie du «foie gras», ou NASH, qui touche des millions de personnes dans le monde.
Une grande avancée dans la médecine. La Food and Drug Administration (FDA), l’autorité de santé américaine, a approuvé la commercialisation du premier traitement contre la «maladie du foie gras», une forme courante et potentiellement mortelle de maladie du foie qui touche des millions de personnes dans le monde, par Madrigal Pharmaceuticals Inc., ce jeudi 14 mars. Une autorisation qui vaut, pour l'instant, seulement pour le territoire américain.
Le médicament oral, baptisé «Rezdiffra», agit ainsi en activant un récepteur d’hormone thyroïdienne dans le foie pour réduire l’accumulation de graisse. Il est spécifiquement approuvé pour traiter les patients atteints de NASH, ainsi que ceux ayant des cicatrices hépatiques modérées à avancées, en complément d'un régime alimentaire et la pratique d’exercice, conformément à l'approbation de la FDA.
La stéatohépatite non-alcoolique, ou NASH, est une forme grave de maladie du foie caractérisée par une accumulation excessive de graisse et une inflammation du foie, pouvant entraîner des cicatrices hépatiques, également appelées fibrose, ainsi qu’une insuffisance hépatique et un cancer du foie. Cette maladie est souvent associée à d’autres problèmes de santé, tels que l’hypertension artérielle, le diabète de type 2 et l’obésité. Aux États-Unis, environ 6 à 8 millions de personnes sont estimées souffrir de NASH avec des cicatrices hépatiques modérées à avancées.
Madrigal is proud to announce the approval of the first and only therapy in NASH/MASH. Learn more about the milestone by reading our press release: https://t.co/uk0y7XTgG3 #NASH pic.twitter.com/ghsMAPLkH9
— Madrigal Pharmaceuticals (@MadrigalPharma) March 14, 2024
«Nous tenons a remercier tous les membres de la communauté NASH/MASH pour leur partenariat dans le long voyage qui nous a amenées à cette étape historique de l'approbation. Ce n'est que le début», a déclaré Bill Sibold, le directeur général de la structure biotech, sur X, le 14 mars.
Le traitement disponible en avril
Madrigal a déclaré dans un communiqué que le traitement serait disponible en avril, sans toutefois révéler son coût. La structure a indiqué avoir mis en place un programme d’assistance pour aider les personnes ne disposant pas d’assurance à accéder à Rezdiffra.
La FDA a donné une «approbation accélérée» à la société de biotechnologie, permettant une autorisation plus rapide des médicaments pour les maladies graves sans réponse médicale adéquate. Ce statut exige une étude approfondie du traitement et une vérification de ses avantages cliniques.
Le mois dernier, une étude a montré que «Rezdiffra» a été efficace pour traiter les symptômes de la NASH et pour réduire les cicatrices hépatiques, sans aggraver la maladie. De plus, le nombre d'effets secondaires graves était similaire dans le groupe de patients prenant le médicament et dans le groupe ayant reçu un placebo. Les effets secondaires les plus courants liés au traitement étaient la diarrhée, les nausées et les vomissements.
Certains experts ont commencé à utiliser le terme de stéatohépatite associée au dysfonctionnement métabolique (MASH) pour éviter un langage stigmatisant.